Doktorların Kontrol Düğmesi
Avustralya merkezli bir araştırma ekibi, doktorlara hücre tedavileri üzerinde daha fazla kontrol imkanı sunabilecek bir gen düzenleme platformu geliştirdi. Bu yeni yaklaşım, mevcut bağışıklık baskılayıcı ilaçları bir ‘kontrol düğmesi’ olarak kullanarak düzeltilmiş hücrelerin vücutta hayatta kalmasına yardımcı olabilir.
WEHI tarafından yürütülen ve “Blood” dergisinde yayımlanan araştırma, nadir bağışıklık bozuklukları, organ veya kök hücre nakli geçiren hastalar ile kanser tedavisi görenler gibi sürekli bağışıklık baskılaması gereken bireyler için hücre ve gen terapilerini daha uygulanabilir hale getirmeyi amaçlıyor.
Düzenleme ve Uygulama
Hücre ve gen terapileri genellikle hastaların bağışıklık hücrelerinin alınması, laboratuvar ortamında düzeltilmesi veya mühendislik süreçlerine tabi tutulması ve ardından vücuda geri verilmesiyle gerçekleştirilir. Ancak, bu hücreler hastaya geri döndüğünde, kliniklerin onları seçici olarak artırma veya baskılama yöntemleri sınırlıdır.
Bu durum, bağışıklık baskılaması gereken hastalar için özellikle zordur; zira hastaların ihtiyaç duyduğu tedavi edici hücreler, hastalığı kontrol etmek veya nakledilen bir organı korumak için gerekli olan ilaçlardan olumsuz etkilenebilir.
Doğru İlaç, Doğru Kontrol
Yazarlar arasında yer alan Dr. Miles Horton, bu çalışmada prime editing olarak bilinen bir gen düzenleme teknolojisinin kullanıldığını belirtti. Bu teknoloji, DNA üzerindeki hassas değişiklikleri yapma imkanı sunarak klinik bakımda karşılaşılan pratik bir sorunu çözmeyi hedefliyor.
Horton, “Genetik mühendislik ile bu hücreleri yeniden yapılandırdık, böylece klinikler mevcut ilaçları kontrol düğmesi olarak kullanabilir,” dedi. Bu yaklaşım, doktorların yeni bir hücre tedavisi ve yeni bir ilaç kullanmasını gerektiren alternatif yöntemlere göre daha pratik olabilir.
Klinik Gerçeklik İçin Tasarlandı
Çalışma, çocukları ve genç yetişkinleri etkileyen nadir ve ciddi bir bağışıklıkla ilgili kanser türü olan subkutanöz pannikulitis benzeri T-hücreli lenfoma ile HLH’yi (SPTCL-HLH) kapsamaktadır. Araştırmacılar, hastalığa neden olan bir mutasyonu düzeltmek ve tedavi edilen hücreleri tacrolimus adlı ilaçla dirençli hale getirmek için prime editing kullandı.
Bu aynı platform, gelecekte nakil hastalarının enfeksiyonlarla savaşmasına yardımcı olabilecek virüs spesifik T hücreleri ve kanser tedavisinde kullanılan CAR T hücreleri gibi diğer hücre tedavisi türlerinde de test edildi.
Geleceğe Yönelik Umut Verici Adımlar
Bu çalışma, klinik ihtiyaçlar doğrultusunda tasarlandı. Dr. Tom Lew, “Umutsuz bir teknoloji, hastaların bakımına nasıl entegre edilebileceğini her zaman göz önünde bulunduruyoruz,” dedi. Çalışmanın, mevcut rutin klinik uygulama ile uyumlu ilaçlar etrafında inşa edildiği ifade ediliyor.
Dr. Esther Bandala-Sanchez, bu platformun hassas ve uyarlanabilir olduğunu vurguladı. Düzenlenmiş hücrelerin işlevsel kalabildiğini ve diğer ilaçlara duyarlılığını koruduğunu belirten Bandala-Sanchez, bunun gelecekteki hücre tedavileri için umut verici bir temel oluşturduğunu ifade etti.
Araştırma ekibi şu anda insan denemeleri için çalışmalarına devam ediyor.
